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La terapia genica e i suoi traguardi

Congresso annuale della Società Europea di Terapia Genica e Cellulare a Barcellona: sono ben 7 le terapie geniche che hanno già ottenuto l’approvazione della Fda negli Stati Uniti o dell’Ema in Europa, mentre diverse decine di altre sono in fase avanzata di sperimentazione

C’era un clima di celebrazione e di eccitazione la scorsa settimana a Barcellona al congresso annuale della Società Europea di Terapia Genica e Cellulare. Celebrazione perché quest’anno ricorre il trentesimo anniversario della prima sperimentazione di terapia genica, condotta a Bethesda nel 1989. Eccitazione, invece, perché questi 30 anni sono stati irti di difficoltà e problemi, ma finalmente il successo sembra ora essere arrivato: sono ben 7 le terapie geniche che hanno già ottenuto l’approvazione della Fda negli Stati Uniti o dell’Ema in Europa, mentre diverse decine di altre sono in fase avanzata di sperimentazione.



Tutte le 7 terapie geniche approvate sono basate sull’utilizzo di vettori virali, ovvero di virus usati come navicelle per il trasferimento di geni all’interno delle cellule. In 4 dei casi, il trattamento avviene nelle cellule del sangue o del midollo osseo isolate in laboratorio per poi essere ritrapiantate nel paziente. Due di queste terapie sono per malattie ereditarie (il deficit di adenosina deaminasi, un trattamento sviluppato a Milano al San Raffaele, e la beta-talassemia), altre due hanno come bersaglio alcuni tipi di linfomi e leucemie. Tutte queste 4 terapie usano come vettori per il trasferimento genico virus della famiglia dei retrovirus, incluso Hiv-1.

Nelle rimanenti 3 applicazioni di terapia genica il vettore è invece un piccolo virus diverso, chiamato Aav. È molto diffuso nella popolazione umana, senza causare alcuna malattia. I vettori Aav, di cui l’Icgeb a Trieste è uno dei leader a livello europeo in termini di produzione e utilizzo sperimentale, possono essere iniettati direttamente nei pazienti. Tutte le tre terapie con Aav sono per malattie ereditarie altrimenti incurabili; in un caso si tratta di un difetto ereditario del metabolismo dei lipidi e il bersaglio è il muscolo, nel secondo la malattia porta a cecità congenita e il virus è iniettato nell’occhio, mentre nel terzo il virus è somministrato nel sangue per raggiungere il sistema nervoso e la malattia da trattare è l’atrofia muscolare spinale.

Eccitanti novità anche all’orizzonte: prima, quella di poter utilizzare non soltanto virus che esprimono proteine mancanti, come nei casi ora approvati, ma anche corti frammenti di Dna o Rna con funzione regolatoria, in maniera da poter affrontare anche malattie complesse come quelle cardiovascolari. Seconda, quella di applicare le moderne tecnologie di correzione genetica precisa, in maniera da cambiare direttamente la sequenza del Dna mutata nei pazienti. Tra gli oltre 2000 partecipanti al meeting di Barcellona c’era una comune certezza: che il futuro della medicina sarà sempre più genetico. –

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