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Modificare i geni? È la strada giusta contro i tumori

La nuova tecnologia di modificazione genetica che sta imperversando nei laboratori di ricerca in tutto il mondo

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Lo scorso 21 giugno un comitato del National Institutes of Health (Nih) degli Stati Uniti ha approvato la prima sperimentazione clinica basata sull'utilizzo di Crispr/Cas9, la nuova tecnologia di modificazione genetica che sta imperversando nei laboratori di ricerca in tutto il mondo. L'obiettivo sarà la terapia immunologica dei tumori, uno dei campi attualmente più promettenti.

Negli ultimi anni, ricercatori dell'Università della Pennsylvania, promotrice dello studio, hanno dimostrato che è possibile curare con una strabiliante efficienza che si avvicina al 90% alcune forme di leucemie e linfomi tramite una modificazione genetica dei linfociti dei pazienti, ottenuta inserendo al loro interno un virus-vettore che li istruisce a riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Mentre questa tecnologia, chiamata Car, promette letteralmente di rivoluzionare la terapia di queste malattie, la sua efficacia per contro altri tumori è molto più ridotta; la nuova sperimentazione si propone dunque di migliorarla.

Linfociti di 18 pazienti con tre tipi diversi di tumori (mieloma multiplo, melanoma e sarcoma) saranno ingegnerizzati in laboratorio con un virus-vettore, derivato da Hiv, in grado di re-indirizzarli contro le cellule tumorali, tutte le quali esprimono una proteina chiamata Ny-Eso che nessuna altra cellula dell'organismo produce. Contemporaneamente, con la tecnologia Crispr/Cas9 saranno distrutti, negli stessi linfociti, due geni che bloccano la loro attivazione, chiamati Pd1 e Tcr. Le cellule così modificate saranno reintrodotte nei pazienti, con la speranza che riconoscano e uccidano le cellule tumorali in maniera molto più efficace di quanto sia stato ottenuto finora.

La sperimentazione è una primizia, perché porta in clinica Crispr/Cas9, un sistema derivato dai batteri marini, fatto funzionare anche nella cellule umane soltanto nel 2013. Basato su una singola proteina che taglia il Dna (Cas9) e un Rna che la guida sul gene desiderato (Crispr), il sistema consente di distruggere, con molta semplicità e in maniera mirata, una sequenza genetica a piacimento. È talmente semplice che ora viene utilizzato nei laboratori di tutto il mondo per modificare di routine le cellule in laboratorio e costruire animali geneticamente modificati.

La sperimentazione che per la prima volta lo porterà nella clinica è sostenuta da una Fondazione privata creata con un finanziamento di 250 milioni di dollari dal miliardario americano Sean Parker, co-fondatore di Napster ed ex presidente e fondatore di Facebook. Un esempio, peraltro non unico, di come, negli Stati Uniti, la filantropia privata sia anche al servizio della ricerca.

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