Emofilia A, arriva in Italia il farmaco che riduce i sanguinamenti

“Grazie a questo nuovo farmaco non ho più sanguinamenti e i piccoli lividi lungo tutto il corpo ma soprattutto la praticità di poterlo prendere autonomamente con un’iniezione sottocutanea attorno all’ombelico ha migliorato tantissimo la mia quotidianità”, racconta Valter, uno dei primi pazienti che già da qualche mese prende il emicizumab. “Con la terapia precedente endovenosa spesso avevo fastidiosi problemi dati da un sempre più scarso accesso venoso e inoltre i sanguinamenti erano decisamente più frequenti. In questi ultimi mesi invece ho fatto svariati lavori manuali, sport, molte attività senza avere sanguinamenti”.

• CHE COS’È EMICIZUMAB E COME AGISCE
Emicizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato indicato per l’emofilia A e inibitori, cioè in pazienti che hanno sviluppato resistenza alla terapia standard, quella che prevede la somministrazione del fattore di coagulazione mancante VIII. Gli inibitori sono anticorpi prodotti dal sistema immunitario del paziente emofilico che attaccano “erroneamente” il fattore VIII somministrato dall’esterno e riconosciuto come “estraneo”. Bloccando così il funzionamento della terapia. Emicizumab riesce a risolvere il problema perché mima l’azione del fattore VIII legandosi ad altri fattori, proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione, e promuove così il ripristinarsi del normale processo di coagulazione del sangue.
Ma si tratta di un farmaco innovativo anche per un'altra ragione. “Emicizumab viene somministrato per via sottocutanea una volta a settimana”, spiega Giancarlo Castaman, direttore del Centro malattie emorragiche e della coagulazione Azienda Ospedaliera-Universitaria Careggi di Firenze. “Una grande vantaggio: in questo modo la persona si sente più sicura, può essere più attiva e avere un approccio più positivo alla vita stessa”.

• I DATI SULLA SUA EFFICACIA
Lo sviluppo degli inibitori, cioè della resistenza al trattamento, produce un maggiore rischio di sanguinamenti, danno articolare e disabilità; per questo i pazienti devono sottoporsi a infusioni prolungate e frequenti. Rispetto al precedente trattamento con agenti bypassanti, grazie a emicizumab, nei pazienti adulti, il tasso di sanguinamenti si riduce dell’87%; mentre nei bambini con meno di 12 anni, nei quali la somministrazione sottocutanea è particolarmente comoda, la riduzione è del 99%.