Sma, due bambini morti dopo terapia genica. Cosa è successo

di Letizia Gabaglio

I piccoli affetti da atrofia muscolare spinale hanno avuto crisi di insufficienza epatica acuta dopo essere stati trattati con Zolgensma, la prima terapia genica contro questa patologia. La notizia risale a questa estate e Aifa l'ha resa nota oggi come aggiornamento sugli eventi avversi