Alzheimer, il farmaco aducanumab passa un altro esame. "Rallenta il declino cognitivo"

Quante persone colpisce in Italia all'anno, quali sono i sintomi, a che punto sono le terapia. E come fare prevenzione. Il punto sull'Alzheimer - Testi di Valeria Pini, video a cura di Rosita Gangi 
I ricercatori ottimisti dopo la Fase 3 della sperimentazione sul primo medicinale approvato a giugno: "Incide sulle cause e funziona sui pazienti nelle prime fasi della malattia"
2 minuti di lettura

Ha passato un altro esame aducanumab, l'anticorpo monoclonale contro l'Alzheimer approvato nel giugno scorso dall'Agenzia del farmaco americana Fda. Si è dimostrato in grado di migliorare le condizioni cliniche di pazienti colpiti dalla malattia neurodegenerativa, trattati in stadio precoce. Dalla casa farmaceutica Biogen arrivano infatti i risultati della terza fase della sperimentazione di questo trattamento che 'rallenta' l'avanzare della patologia.

"I nuovi dati, ottenuti dall'analisi di oltre 7.000 campioni di plasma provenienti da oltre 1.800 pazienti arruolati nella sperimentazione di Fase 3 emergono, con un'ampiezza di campioni esaminati senza precedenti, gli effetti di aducanumab sulla diminuzione della proteina p-tau181 (proteina tau181 plasmatica), un biomarcatore associato alla presenza dei grovigli tau presenti nella malattia di Alzheimer, e la sua correlazione con i livelli di placche beta amiloidi nel cervello".

Il cervello

Gli accumuli di placche di beta amiloide e la formazione dei grovigli delle proteine tau nel cervello sono due dei principali meccanismi patologici alla base della patologia e la loro riduzione è stata associata al rallentamento del declino cognitivo e della progressione della malattia. Il farmaco aducanumab contiene un anticorpo monoclonale che mira alle placche amiloidi senili, spazzando via quei depositi che nel cervello causano da disfunzione sinaptica e la neurodegenerazione. Un'azione utile nelle fasi precoci della malattia, per rallentare il declino cognitivo.

Lo studio

Nella sperimentazione, si legge nel comunicato dell'azienda farmaceutica Biogen, i livelli di proteina p-tau plasmatica si sono ridotti del 13% nel gruppo ad alto dosaggio con aducanumab, mentre fra coloro che avevano assunto il placebo c'è stato un incremento dell'8%. Invece i livelli di proteina p-tau plasmatica si sono ridotti del 16% nel gruppo ad alto dosaggio con aducanumab, mentre con il placebo sono aumentati del 9%.

"Ora disponiamo di dati solidi e concordanti secondo cui aducanumab ha effetto su due caratteristiche patologie che definiscono la malattia di Alzheimer, e prove sostanziali della correlazione tra l'effetto del farmaco sui livelli plasmatici di p-Tau181 e il rallentamento della progressione della patologia - afferma Alfred Sandrock, responsabile Ricerca e sviluppo di Biogen - Siamo impegnati nella continua produzione di dati" sul trattamento, "e crediamo che queste nuove evidenze possano contribuire a una scelta terapeutica informata e a far progredire la ricerca sull'Alzheimer anche dal punto di vista della diagnosi e del monitoraggio".


"Questi dati non solo mostrano un importante legame tra la capacità di aducanumab di eliminare la placca beta-amiloide e di ridurre i livelli plasmatici di p-Tau-181, ma anche che l'effetto del farmaco correla significativamente con il rallentamento del declino cognitivo - commenta il neurologo svedese Oskar Hansson, docente all'università di Lund -ospedale universitario di Skåne, che ha descritto i dati con una presentazione orale al Congresso Ctad - Risultati su quasi 2mila pazienti forniscono preziose informazioni sulle dinamiche delle patologie interconnesse all'interno di questa complessa malattia".

Dubbi sull'approvazione

Dalla notizia dell'approvazione, il medicinale è stato circondato da polemiche nel mondo scientifico. Questo perché l'azienda farmaceutica ha interrotto due sperimentazioni nel 2019 per poi presentare domanda alla Fda dopo un ulteriore studio che ha messo in evidenza un declino cognitivo leggermente più lento, con dosi elevate. Inoltre lo stesso comitato degli esperti indipendenti dell'agenzia americana ha sconsigliato l'approvazione, tanto da arrivare a dimettersi per protesta.

Know How Salute - Alzheimer, alle origini della malattia - Integrale

Un medicinale per pochi

Dopo l'approvzione dell'Fda, la molecola è stata criticata in quanto "troppo costosa". Un problema che potrebbe non assicurare la copertura assicurativa a tutti, escludendo dal trattamento la maggior parte degli americani più anziani. La House Committee on Oversight and Reform della Camera degli Stati Uniti ha annunciato un'indagine sull'approvazione e sui costi del farmaco.

Fra i punti critici, oltre al costo elevato, c'è il fatto che a usufruirne potrebbe essere un numero molto ridotto di pazienti, con un decadimento cognitivo lieve ma non prima di una risonanza magnetica che escluda determinate condizioni e una scansione Pet o una puntura lombare per confermare la presenza di amiloide. Potrebbero essere esclusi anche i pazienti che assumono anticoagulanti.

Infine ci sono gli effetti collaterali, che includono "gonfiore e sanguinamento del cervello" oltre al costo delle infusioni, stimato in 56 mila dollari all'anno, e a tutti gli altri esami e test diagnostici necessari.

Know how salute - L'Alzheimer si combatte giocando d'anticipo